Investigadores de la Universidad de Pensilvania y el Hospital Infantil de Filadelfia en EEUU han conseguido devolver la visión a niños que se encontraban prácticamente ciegos debido a una enfermedad genética. El método podría aplicarse a la degeneración macular asociada a la edad, un trastorno que produce la mayoría de los casos de ceguera en los mayores de los países desarrollados.

El estudio, que se publica en la revista The Lancet, se ha dado a conocer durante la reunión de la Academia Americana de Oftalmología que se celebra en San Francisco. Los resultados del trabajo muestran que la terapia génica mejora la visión en humanos, en especial niños, que tienen mala visión o se encuentran casi ciegos debido a un trastorno genético hereditario.

Una de las formas más graves de la degeneración retinal heredada es la amaurosis congénita de Leber (LCA, según sus siglas en inglés), que es un grupo de enfermedades causadas por mutaciones en uno de al menos 13 genes. Los pacientes con estos trastornos padecen una grave pérdida de visión en los inicios de la infancia. No existe tratamiento para la LCA y los graves defectos visuales de la infancia suelen progresar a ceguera total hacia los 40 años.

Los investigadores evaluaron el efecto de la terapia génica sobre el funcionamiento retinal y visual en niños y adultos con LCA. El estudio examinó a 12 pacientes de entre 8 y 44 años, a los que se inyectó en el ojo con peor visión material genético esencial para la corrección de la LCA. Este material genético era transportado por un virus que lo administraba a las células enfermas del ojo. La mejoría más importante se dio en los niños, que consiguieron ver y caminar sin ayuda.