El Ibima impulsa una terapia "pionera" para tratar 'la enfermedad de los huesos de cristal'

Desde el Instituto de Investigación Biomédica de Málaga (IBIMA Plataforma BIONAND), un equipo de científicos liderado por la doctora Lidiia Zhytnik y el doctor Iván Durán ha emprendido lo que definen como una terapia “pionera” para tratar la osteogénesis imperfecta, también conocida como la enfermedad de los huesos de cristal. La investigación cuenta con el respaldo de la Fundación AHUCE y se enmarca en el proyecto internacional MORBIUS, orientado a explorar una posible cura para esta dolencia genética poco frecuente.

Zhytnik, investigadora postdoctoral gracias a una beca europea MSCA, trabaja bajo la dirección de Durán, responsable del Laboratorio de Biomedicina Esquelética del IBIMA y profesor en la Universidad de Málaga. En palabras del propio equipo, el proyecto abre una nueva vía en la terapia génica y representa, según explican, un “avance sin precedentes” para este tipo de patologías.

Durante una reciente visita de representantes de la Fundación AHUCE al instituto, los investigadores detallaron el enfoque del trabajo: una primera fase en la que se han generado organoides óseos, estructuras tridimensionales que replican tejido óseo humano, a partir de células madre inducidas de pacientes diagnosticados. En una segunda etapa, estos modelos se utilizan como plataforma de prueba para un sistema de edición génica basado en vectores AAV, diseñados específicamente para corregir las mutaciones responsables de la enfermedad según el perfil genético individual de cada paciente.

Desde el consorcio internacional, formado por IBIMA, la Universidad de Málaga, el Amsterdam UMC (Países Bajos) y la Universidad de Massachusetts (EE. UU.), destacan que se trata de la primera vez que la osteogénesis imperfecta se aborda desde esta estrategia terapéutica de medicina personalizada. Su objetivo, explican, es dar un paso más allá en el tratamiento de esta enfermedad rara, con soluciones adaptadas que aspiren a ser más eficaces y duraderas.

“Este proyecto es una oportunidad única para transformar el tratamiento de la osteogénesis imperfecta desde su raíz genética”, afirma el doctor Durán. “Contar con el respaldo de entidades como la Fundación AHUCE y con la colaboración de centros internacionales de primer nivel permite avanzar hacia una medicina verdaderamente personalizada y con impacto real en la vida de los pacientes”.